新京报讯（记者张璐）3月27日，2025中关村论坛年会开幕，2025中关村论坛重大科技成果在开幕式上发布，“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”作为成果之一入选。

该成果由健达九州（北京）生物科技有限公司、北京脑科学与类脑研究所发布。据健达九州（北京）生物科技有限公司副总经理于涛介绍，视网膜色素变性在全球的发病率约为1/4000，中国大概有四五十万患者。患者最初症状表现为夜盲、视野缩小、眼底色素沉着和光感受器功能减退，最终完全失明。

“虽然眼睛作为光的感受器坏了，但人的大脑皮层还是好的，往大脑传递信息的神经元也是好的。”他举例说，这种疾病相当于手机镜头坏了，手机的芯片和图像处理算法等都是好的。他说，这一成果的治疗思路是用生物工程的方法，将感光蛋白“装”到患者眼睛中。

健达九州自主研发了I类生物新药GA001注射液，这是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。“我们通过腺相关病毒载体将一种新型光敏蛋白表达至失明患者的视网膜神经节，可以帮助患者再度感光并实现部分视觉功能的恢复，为失明患者点燃希望之光。”

GA001注射液的中国研究型临床试验首例受试者于2024年1月完成给药，截至目前已取得了阶段性成果，完成全部9例受试者给药。大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。此外，迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。